European Partnership on Rare Diseases (ERDERA) - Phase 2

Očekávaný výsledek:Cílem tohoto tématu je podpořit činnosti, které umožňují jeden nebo více očekávaných dopadů destinace „Boj proti nemocem a snížení zátěže způsobené nemocemi“ nebo k nim přispívají. Za tímto účelem by se návrhy v rámci tohoto tématu měly zaměřit na dosažení výsledků, které jsou zaměřeny na všechny tyto očekávané výsledky, jsou jim přizpůsobeny a přispívají k nim:EU je posílena jako mezinárodně uznávaná hnací síla výzkumu a inovací v oblasti vzácných onemocnění, a tím významně přispívá k dosažení cílů udržitelného rozvoje souvisejících se vzácnými onemocněními.Poskytovatelé finančních prostředků na výzkum slaďují, přijímají a provádějí své výzkumné politiky v oblasti výzkumu a vývoje, což umožňuje optimální vytváření a převádění znalostí do smysluplných zdravotnických produktů a intervencí reagujících na potřeby lidí žijících se vzácným onemocněním v celé Evropě i na celém světě.Výzkumná komunita v oblasti výzkumu a vývoje obecně těží z lepšího komplexního znalostního rámce a přeshraničního přístupu k údajům FAIR [1] a jejich analýzy, včetně registrů vzácných onemocnění, a využívá je tím, že integruje unijní, vnitrostátní/regionální datové a informační infrastruktury s cílem zlepšit translační výzkum.Lidé žijící se vzácným onemocněním, včetně osob z nedostatečně zastoupených komunit, mají prospěch z včasnějšího a spravedlivějšího přístupu k inovativní, udržitelné a vysoce kvalitní zdravotní péči, včetně nové diagnostiky a léčby, a to na základě vysoce integrovaného výzkumu a systémů zdravotní péče.Výzkumní pracovníci, inovátoři - stejně jako lidé žijící se vzácným onemocněním a jejich obhájci (jako spolutvůrci) - účinně vytvářejí a působí v integrovaném výzkumném a inovačním ekosystému s cílem zajistit nákladově efektivní diagnostiku a léčbu.Veřejní a soukromí aktéři, včetně občanské společnosti (např. nevládní organizace, charitativní organizace), navazují koordinovanou a účinnou spolupráci více zúčastněných stran na úrovni EU a na vnitrostátní (včetně regionální) úrovni, což umožňuje účinnější klinický výzkum, například s cílem zlepšit míru úspěšnosti terapeutického vývoje. Oblast působnosti:Toto téma se zaměřuje na akci podle čl. 24 odst. 2 nařízení o programu Horizont Evropa, jejímž cílem je doplnit stávající grantové dohody o další činnosti spolu s dalšími partnery (je-li to relevantní), kteří by tyto činnosti realizovali. Udělení grantu na pokračování partnerství v souladu s touto výzvou by mělo vycházet z návrhu předloženého koordinátorem konsorcia financovaného v rámci tématu HORIZON-HLTH-2023-DISEASE-07-01: „Evropské partnerství pro vzácná onemocnění“ a další činnosti (které mohou zahrnovat další partnery), které mají být financovány z grantu, by měly být předmětem hodnocení. Vzhledem k tomu, že projednávaná žaloba navazuje na téma HORIZON-HLTH-2023-DISEASE-07-01: „Evropské partnerství pro vzácná onemocnění“ a předpokládá změnu stávající grantové dohody, návrh by měl představit další činnosti (včetně dalších partnerů), na něž se má udělení grantu vztahovat, především pokud jde o revize grantových dohod. Stávající činnost, „Evropská aliance pro výzkum vzácných onemocnění“ (ERDERA), může být přiměřeně posílena a rozšířena pouze na základě stávajícího konsorcia [2], neboť vytvořený spolufinancovaný rámec nelze jednoduše nahradit bez významného narušení vzhledem k vysoce kvalitním dlouhodobým odborným znalostem a širokému pokrytí příjemců, kteří tvoří toto konsorcium.Návrh by proto měl představit konkrétní dodatečné činnosti (případně včetně dalších partnerů) plánované pro druhou splátku partnerství. Partnerství by mělo i nadále přispívat k prioritám sdělení „O účinných, přístupných a odolných systémech zdravotní péče“ (COM(2014) 215 final)[3], „Sdělení Komise o umožnění digitální transformace zdravotnictví a péče na jednotném digitálním trhu; posílení postavení občanů a budování zdravější společnosti“ (COM(2018) 233 final)[4], „Závěry Rady o budoucnosti evropské zdravotní unie: Evropa, která pečuje, připravuje a chrání“ (9900/24)[5] a podporuje cíle programu „EU pro zdraví“ (2021–2027)[6].Toto partnerství by mělo rovněž přispět k dosažení cílů Farmaceutické strategie pro Evropu [7], pokud jde o uspokojení nenaplněných léčebných potřeb a urychlení klinického vývoje léčivých přípravků pro vzácná onemocnění (tj. „léčivé přípravky pro vzácná onemocnění“) a zajištění toho, aby se přínosy výzkumu a inovací dostaly k pacientům v EU a přidružených zemích. Kromě toho se očekává, že partnerství přispěje k cílům směrnice 2911/24/EU o uplatňování práv pacientů v přeshraniční zdravotní péči [8] a evropského prostoru pro zdravotní data (EHDS)[9] a bude s nimi v souladu.Díky své schopnosti sdružovat různé zúčastněné strany (např. poskytovatele finančních prostředků na výzkum, zdravotnické orgány, zdravotnická zařízení, inovátory, tvůrce politik) posílí partnerství Evropský výzkumný prostor a upevní evropský výzkumný a inovační ekosystém s kritickým množstvím zdrojů a bude provádět dlouhodobý strategický program výzkumu a inovací [10].Spolufinancované evropské partnerství pro vzácná onemocnění by mělo být prováděno na základě priorit stanovených v iniciativě SRIA a prostřednictvím společného programu činností sahajících od koordinace a financování nadnárodního a klinického výzkumu až po vysoce integrační a komunitně orientované „interní“ činnosti, jako jsou inovační strategie pro účinné využívání výsledků výzkumu, činnosti EU v oblasti připravenosti na klinická hodnocení, optimalizace výzkumných infrastruktur [11] a zdrojů, včetně činností v oblasti vytváření sítí, odborné přípravy a šíření informací. Za tímto účelem se očekává, že návrhy budou vycházet z první fáze tohoto partnerství a měly by být strukturovány podle těchto hlavních cílů:Zahájit společné nadnárodní výzvy k předkládání výzkumných a inovačních akcí v oblasti výzkumu a vývoje v souladu s prioritami SRIA s cílem financovat výzkum založený na potřebách pacientů v celé Evropě, zajistit účinnou přeshraniční spolupráci a